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    SCIENTIFIC RESEARCH ACHIEVEMENTS

    科研成果

    CAR-T治療白血病產品項目

    更新時間:2020-04-23    瀏覽次數:0

      CAR-T——嵌合抗原受體T細胞,是一種通過基因改造T細胞治療腫瘤的免疫療法。

      嵌合抗原受體(CAR)是CAR-T的核心部件,賦予T細胞以HLA非依賴的方式識別腫瘤抗原的能力,這使得經過CAR改造的T細胞相較于天然T細胞表面受體TCR能夠識別更廣泛的目標。CAR的基礎設計中包括一個腫瘤相關抗原(tumor-associated antigen, TAA)結合區(通常來源于單克隆抗體抗原結合區域的scFV段),一個胞外鉸鏈區,一個跨膜區和一個胞內信號區。目標抗原的選擇是決定CAR的特異性、有效性以及基因改造T細胞自身安全性的關鍵因素。

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      Emily white head,英國,2012年接受CAR-T治療

      目前我司人源化CD19CAR-T已經完成全套生產工藝開發及體內外功能和安全性的驗證實驗,注冊了Clinical Trail臨床試驗,并與醫院合作開展了10余例臨床試驗,效果良好。

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      此項目將小鼠源的scFv改造為人源的基因序列,從而最大程度地降低排斥反應的發生,并保證CAR-T在體內的長期存在,維持療效。在設計CAR-T時導入了特定的自殺開關,當患者輸入CAR-T后發生嚴重的細胞因子釋放綜合癥(CRS)或需要清除CAR-T時,可通過注射小分子藥物激活自殺開關,誘導CAR-T細胞凋亡。同時,我們通過shRNA技術將T細胞中的某些與CRS相關的細胞因子從RNA水平敲低,從而減少這些細胞因子的分泌,最終達到降低和控制CRS強度的目的。

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      我們通過基因改造,使CAR-T細胞能夠自分泌一些細胞因子,這些細胞因子能使CAR-T細胞維持在記憶型細胞的狀態,從而在體內長期存在并發揮功能,控制腫瘤的復發。此外,我們還致力于多靶點CAR-T的開發,使其適用于淋巴瘤、多發性骨髓瘤、肝癌、胰腺癌等疾病的治療。


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